Muchas familias en Paraguay se enfrentan a un mundo de incertidumbre cuando se le diagnostica una enfermedad severa y progresiva a un miembro de la familia. Hoy en día la ciencia se abre camino hacia el origen de la enfermedad y el diagnóstico no necesariamente es una sentencia.
La Atrofia Muscular Espinal es una enfermedad genética que daña los nervios que controlan los músculos. Sin tratamiento, progresa descontroladamente: los niños van perdiendo su capacidad de moverse, comer, respirar. La terapia génica puede detener el avance. Puede devolver la esperanza.
Con esta aprobación, Paraguay ingresa a una nueva etapa de la medicina: una en la que la ciencia ya no solo busca aliviar síntomas, sino intervenir sobre la raíz de ciertas enfermedades complejas. Para los pacientes que, de acuerdo con la evaluación médica, puedan acceder a esta terapia, se abre una posibilidad concreta: modificar el curso natural de una enfermedad severa y ampliar sus oportunidades de desarrollo.
“Estamos ante un cambio profundo en la forma de entender la medicina. Una terapia génica no es solo una innovación científica: puede significar una nueva oportunidad de vida para un niño y una nueva esperanza para su familia. Para Paraguay, este registro representa un paso firme hacia una medicina más moderna, más precisa y más centrada en las personas”, señaló Santiago Pomata, director gerente general de Boller, empresa paraguaya con casi 90 años de trayectoria en el rubro farmacéutico y representante de Novartis en el país, compañía farmacéutica suiza líder en innovación.
Para un niño o niña con AME que pueda acceder a esta terapia, se abre la posibilidad de detener o desacelerar la progresión de la enfermedad. Para sus familias, este avance representa algo más que una innovación científica; significa mirar el diagnóstico con una nueva perspectiva, donde la ciencia permite imaginar alternativas, decisiones y esperanzas que antes no estaban al alcance.
Paraguay entra en la era de la medicina de precisión
La incorporación de esta terapia es el primer paso hacia un nuevo paradigma médico en el país: el de la medicina de precisión, donde los tratamientos buscan responder de manera más específica al origen de enfermedades complejas y a las necesidades concretas de cada paciente.
La aprobación de esta terapia génica también abre la puerta a futuras innovaciones para otras enfermedades raras, severas y complejas. Paraguay abre sus puertas a la innovación, acceso y transformación del sistema de salud, con el desafío de convertir los avances científicos en oportunidades reales para las personas.
“La innovación cobra verdadero sentido cuando se traduce en acceso real. Este avance demuestra que Paraguay puede acercarse a soluciones que hasta hace poco parecían lejanas y que hoy forman parte de la medicina de precisión a nivel global”, agregó Pomata.
El desafío hacia adelante será seguir construyendo las condiciones para que estos avances científicos puedan traducirse en oportunidades reales, oportunas y sostenibles para los pacientes y sus familias.